医院以病人为中心，全心全意为儿童服务，大力弘扬“公慈勤和”院训精神，涌现出全国道德模范、全国共产党员贾立群同志等杰出代表。医院坚持公益，始终“关注儿童、关注健康”，成立“北京儿童健康基金会”，扶助困难家庭患儿就医;组织医疗骨干参加援疆援藏任务、“人才京郊行”、大型义诊活动，为偏远地区和基层单位的儿童送医、送药、送健康;开展免费救治西藏先心病、唇腭裂患儿活动，举办血友病、糖尿病、白血病儿童夏令营，让患儿感受到社会的温暖。
国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院白血病专业在胡亚美院士带领下，从1976年率先在国内开展儿童白血病诊治，1998年至今血液专业被评为北京市重点学科。目前北京儿童医院(北京病区)每年收治儿童和青少年白血病患儿近300例，北京儿童医院保定病区每年收治儿童和青少年白血病患儿近100例。
白血病是起源于骨髓的一种恶性肿瘤，儿童和青少年白血病发病率为十万分之四左右，即每年我国新发1.5-2万例。随着科学技术的发展，儿童白血病诊治水平不断提高，目前儿童急性淋巴细胞白血病的率已达80%以上、急性髓细胞白血病率达70%以上、急性早幼粒细胞白血病率达95%以上。据2020年底统计，北京儿童医院已白血病患儿3000余人，其中不少孩子已长大成人，进入大学学习和走上工作岗位，并且结婚生育了100多名健康的小宝宝。
从2008年起，在吴敏媛教授带领下白血病专业组牵头开展了全国儿童白血病多中心诊治研究，之后白血病团队不断提高全国儿童和青少年白血病诊治的同质化水平，是国家卫生健康委制定白血病临床路径和诊疗规范的牵头单位。从2015年起，我们不断优化方案，在经典化疗的基础上开展儿童和青少年白血病的靶向和免疫，逐渐减化疗和去化疗，明显降低了白血病过程中的毒副作用。在白血病诊治过程中同时开展多学科联合诊治及人文关怀，每年举办“六一”儿童联欢会，使患儿不仅获得躯体疾病的，更获得精神心理的康复，明显提高了康复儿童的生存质量。2023年7月下旬，白血病科病房由西城本部院区迁至北京儿童医院顺义妇儿医院院区，床位由40余张扩大至90张。
白血病专业组注重临床科研及转化医学研究，负责国家及省部级科研项目30余项。开展了“儿童和青少年白血病的多学科综合”、“白血病基因学分型和个性化”、“儿童白血病微小残留病”等多项研究，获科技成果奖10余项，发表研究论文200余篇。
耳鼻咽喉头颈外科学科带头人倪鑫，国家儿童医学中心主任，首都医科大学附属北京儿童医院院长，主任医师，教授，博士生导师。
耳鼻咽喉头颈外科教授团队:倪鑫、郑军、葛文彤、张杰、刘海红、许志飞、郭永丽、王生才等。
首都医科大学附属北京儿童医院耳鼻咽喉头颈外科于1975年建科，2023年4月获批国家重点临床专科，成立至今已经有近50年历史。科室面向全国儿童患者，以诊治耳鼻咽喉及头颈部常见病和疑难危重疾病为主，是中华医学会耳鼻咽喉头颈外科分会小儿学组组长单位和中国医师协会耳鼻咽喉头颈外科分会小儿学组组长单位。现下设四个临床专业和三大临床诊疗中心，即耳科专业、鼻科专业、咽喉专业和头颈专业以及儿童睡眠中心、儿童听力诊疗中心和人工耳蜗中心。依托国家儿童医学中心发展平台，联合首都医科大学儿童上气道阻塞性疾病临床诊疗与研究中心、儿童耳鼻咽喉头颈外科疾病北京市重点实验室两大科研支撑平台，进行临床-科研-教学三位一体的学科建设，目前已基本建成国内、国际先进的儿童耳鼻咽喉头颈疾病综合性基础和临床研究平台。
科室现拥有医疗床位34张，睡眠中心床位12张，年门诊量约20万人次，年手术量3500余例。科室共有医师46人、研究员2人、副研究员1人及技术人员18人。医师中主任医师18人，副主任医师12人，主治医师9人，住院医师7人。科室现有教授5人，副教授2人，讲师9人;博士研究生导师6人，硕士研究生导师1人。
科室拥有多种国内外的耳鼻咽喉头颈外科医疗设备，如达芬奇机器人操作系统，美敦力颅神经电生理监测系统，美敦力ENT电磁导航系统，超声刀系统，蔡司显微镜，STORZ超高清鼻内镜系统等，可充分满足对儿童耳鼻咽喉头颈外科所有病种的临床诊疗需求。
北京儿童医院眼科为拥有专业门诊、病房、医技检查、验光配镜中心、弱视训练、视感知觉工作室为一体的综合性儿童眼病诊疗中心，同时为北京市残联指定残疾评估、康复中心，并托管北京儿童医院保定医院、北京市顺义区妇幼保健院、北京儿童医院郑州医院、北京儿童医院新疆医院、北京儿童医院黑龙江医院。